In den USA wurde das Novartis-Medikament Kymriah zur Behandlung von lymphatischer Leukämie (ALL) bei Kindern und jungen Erwachsenen bis zum Alter von 25 Jahren zugelassen. Bereits seit 20 Jahren ist sich die Forschung des Potentials der Therapie bewusst. Die grosse Zahl an nicht abgeschlossenen klinischen Studien zeigt, wie schwer sich Wissenschaftler mit der Erforschung der Therapie tun.
Im Rahmen einer Gentherapie werden Immunzellen (T-Zellen) so verändert, dass sie als veränderte «CAR-T-Zellen» mit Hilfe eines speziellen Antigens (CAR) Tumorzellen zerstören. Eine dieser Zellen kann so 1'000 Tumorzellen zerstören. Die Therapie hat jedoch starke Nebenwirkungen, welche nicht alle schwer erkrankten Patienten im Rahmen klinischer Studien überlebten. Deshalb kann die Therapie nur in speziell dafür geschulten Kliniken durchgeführt werden.
Extrem starke Nebenwirkungen, vollständige Heilung
Die wohl bekannteste Patientin, bei der die Therapie erfolgreich war, ist Emily Whitehead. Sie erkrankte im Alter von sechs Jahren an ALL. Als Studienteilnehmerin überlebte die heute 12-Jährige die Nebenwirkungen nur knapp: Mit hohem Fieber lag sie wochenlang im Koma, bis sie erwachte und geheilt war.
Auch in Europa liegen bereits drei Anträge für die Zulassung der Therapie vor - einer davon von Novartis für die CAR-Zellen-Behandlung von ALL. Tumore in Brust, Eierstöcken, Lunge und Bauchspeicheldrüse sprechen ebenfalls auf die Therapie an, jedoch waren sie noch weit weniger erfolgreich im Hinblick auf eine vollständige und langfristige Heilung.
Einsatzfeld soll erweitert werden
Das nächste Ziel verschiedener Forschergruppen ist, die Wirkung auf feste Tumore auszuweiten. Dies erweist sich allerdings als schwer, da sie schwerer zu erreichen sind und sich die CAR-T-Zellen zudem in einem für sie ungünstigen Milieu behaupten müssen. Viele veränderte Zellen werden derzeit in klinischen Studien getestet.
